주요 내용 요약
- HLB의 담관암 표적항암제 ‘리픽투’가 미국 식품의약국 문턱을 넘었다.
- HLB의 미국 자회사 엘레바 테라퓨틱스는 23일 FDA로부터 리픽투의 품목허가를 받았다고 24일 밝혔다. 허가 대상은 이전에 치료받은 경험이 있는 절제 불가능한 국소 진행성 또는 전이성 담관암 환자 가운데 섬유아세포성장인자수용체2 유전자 융합 또는 재배열이 확인된 성인 환자다.
- HLB에 따르면 국내 제약·바이오 기업이 글로벌 권리를 보유한 항암 신약의 신약허가신청서를 FDA에 직접 제출해 승인받은 첫 사례다.
사안의 배경과 현재 상황
HLB의 담관암 표적항암제 ‘리픽투’가 미국 식품의약국 문턱을 넘었다.
HLB에 따르면 국내 제약·바이오 기업이 글로벌 권리를 보유한 항암 신약의 신약허가신청서를 FDA에 직접 제출해 승인받은 첫 사례다.
이번 승인은 HLB가 신약 후보물질의 권리를 확보한 뒤 후기 개발과 허가, 미국 상업화까지 직접 이어갈 수 있는 역량을 입증했다는 데 의미가 있는 것으로 확인됩니다. 엘레바는 2024년 12월 미국 릴레이테라퓨틱스로부터 리라푸그라티닙의 전 세계 개발·상업화 권리를 확보한 것으로 파악되었습니다.
주요 진행 경과와 사실관계
리픽투는 암 발생과 성장에 관여하는 FGFR2를 선택적으로 억제하는 경구용 표적항암제다. FGFR2에 비가역적으로 결합해 지속적인 억제 효과를 내면서 FGFR1·3·4에 대한 불필요한 억제를 줄이도록 설계된 상황입니다.
허가 근거가 된 글로벌 1·2상 ‘ReFocus’에는 이전에 항암화학요법이나 항암화학·면역요법을 받은 FGFR 억제제 치료 경험이 없는 담관암 환자 116명이 참여한 것으로 파악되었습니다. FDA에 따르면 객관적반응률은 46%, 반응지속기간 중앙값은 11.8개월이었다.
엘레바는 리픽투를 올 4분기 내 미국 시장에 출시할 전망입니다. 지난 14일 유럽의약품청에 담관암 치료제로 품목허가신청을 제출하며 유럽 허가 절차에도 착수한 것으로 파악되었습니다.
리픽투는 기존 FGFR 억제제와 달리 FGFR2에 선택적으로 결합하도록 개발된 경구용 항암제다.
주요 입장 및 핵심 내용
“HLB의 미국 자회사 엘레바 테라퓨틱스는 23일 FDA로부터 리픽투의 품목허가를 받았다고 24일 전해지며 많은 관심이 모이고 있습니다. 허가 대상은 이전에 치료받은 경험이 있는 절제 불가능한 국소 진행성 또는 전이성 담관암 환자 가운데 섬유아세포성장인자수용체2 유전자 융합 또는 재배열이 확인된 성인 환자다.”
“김동건 엘레바 대표는 “리픽투의 FDA 승인은 담관암 환자와 가족들에게 중요한 2차 치료 옵션을 제공한다는 의미가 있다”며 “리픽투가 최대한 신속하게 의료진과 환자들에게 공급될 수 있도록 최선을 다하고 치료 선택지가 제한적이었던 환자들의 치료 환경을 개선해 나가겠다”고 언급하며 사안의 배경을 설명했습니다.”
“HLB의 미국 자회사 엘레바 테라퓨틱스가 미국 식품의약국으로부터 담관암 치료에 쓰이는 표적 항암제 ‘리픽투’의 품목 허가를 받았다고 24일 전해지며 많은 관심이 모이고 있습니다.”
엘레바 테라퓨틱스는 리픽투를 올해 4분기 미국 시장에 출시할 방침이다. 이와 함께 유럽의약품청에 담관암 치료제로 품목허가를 신청하고, FGFR2 융합·재배열이 있는 다른 고형암 환자를 대상으로 임상을 진행하는 등 시장과 적응증 확대에도 나선다.
HLB의 미국 자회사 엘레바 테라퓨틱스는 23일 FDA로부터 리픽투를 FGFR2 융합 또는 재배열이 있는 담관암 환자의 2차 치료제로 승인받았다.
이번 승인은 국내 제약·바이오 기업이 글로벌 항암 신약의 신약허가신청서를 미국 FDA에 직접 제출해 허가받은 첫 사례라는 점에서 의미가 크다.
엘레바는 2024년 리픽투의 글로벌 권리를 확보한 이후 기존 임상자료를 종합적으로 분석·정리하고 허가 전략을 수립하는 등 승인에 필요한 제반 절차를 주도해 왔다. 이번 승인으로 HLB는 글로벌 항암 신약의 개발·허가에 이어 미국 시장 상업화까지 직접 추진할 수 있는 기반을 마련한 것으로 파악되었습니다.
이번 승인으로 치료 선택지가 제한적이었던 FGFR2 융합·재배열 담관암 환자들에게 새로운 표적치료 옵션을 제공할 수 있게 된 상황입니다. 리픽투는 FGFR2에 높은 선택성을 갖는 비가역적 표적항암제로, FGFR2에 결합해 지속적인 억제 효과를 나타내면서도 FGFR1·3·4에 대한 불필요한 억제를 최소화하도록 설계된 상황입니다.
향후 전망 및 관전 포인트
허가의 근거가 된 핵심 임상자료는 글로벌 1/2상 ReFocus 임상시험 결과다. 해당 임상에서 리픽투는 허가 대상 환자군에서 객관적반응률 45.7%, 반응지속기간 중앙값 11.8개월을 나타냈다. 무진행생존기간 중앙값은 11.3개월이었으며, 12개월 무진행생존율은 49.2%였다. 임상에서 확인된 안전성 프로파일은 용량 조절을 통해 예측 가능하고 관리 가능한 수준으로 확인되었습니다.
엘레바는 리픽투를 올해 4분기 내 미국 시장에 출시해 환자들에게 공급할 전망입니다. 담관암은 간에서 만들어진 담즙이 이동하는 통로인 담관에 발생하는 희귀암이다. 미국암학회에 따르면 미국에서 매년 약 8000명이 새롭게 진단받는다.
한편 FDA는 이번 신약 품목허가에 앞서 지난 21일 해당 제품명을 조건부 수용한 것으로 파악되었습니다. 리라푸그라티닙이 최종 허가를 받으면서 ‘리픽투’가 정식 제품명으로 확정된 상황입니다.
HLB에 따르면 엘레바는 2024년 리픽투의 글로벌 권리를 확보한 이후 기존 임상자료를 종합적으로 분석·정리하고 허가 전략을 수립하는 등 승인에 필요한 제반 절차를 주도해 왔다. 이번 승인으로 HLB는 글로벌 항암 신약의 개발·허가에 이어 미국 시장 상업화까지 직접 추진할 수 있는 기반을 마련한 것으로 파악되었습니다.
정리하며
‘HLB 리픽투 FDA 승인’ 이슈와 관련하여 앞으로 새롭게 확인되는 공식 소식과 진행 상황도 신속하게 전해드리겠습니다.